2017年开始了一项移植iPS细胞制备的视网膜色素上皮细胞的临床研究；2018年开始了一项将iPS细胞制备的多巴胺能神经元移植到帕金森病患者身上的临床试验，以及另一项将iPS细胞制备的心肌细胞片移植到严重缺血性心肌病患者体内的临床研究。日本厚生劳动省于2019年批准了一项将iPS细胞制备的神经祖细胞移植到脊髓损伤患者体内的临床研究计划。其他在糖尿病、角膜疾病、中风甚至肝脏和肾脏疾病方面的临床应用也正在研究之中。

CAR-T细胞疗法是另一个备受关注的癌症治疗研究领域。这个疗法是从癌症患者身上取出一种名为T细胞的免疫细胞，经过改造和增殖，然后放回体内攻击癌细胞。从iPS细胞作为病毒复制工具的角度来看，使用iPS细胞来研究疾病机制和开发新药有两个好处。首先iPS细胞技术可以用人类细胞进行研究；其次是iPS细胞可以无限增殖，以便获得所需的细胞数量。

研究人员调查疾病的原因或开发新药时，有时会从患者身上采集细胞等用作研究样本。然而，采集样本给患者造成不少负担，而且每次采集得到的细胞数量有限，以至能够进行的实验次数自然也不多。研究人员在研究领域上需要反复试错无数次来找出问题所在，并开发有效的药物。虽然使用实验动物的方法很常见，但始终动物与人类不同，在动物实验中有效的候选药物物质对人无效的情况并不少见。通过将由患者衍生的iPS细胞分化而来的细胞与动物实验相结合进行研究，有助在短时间内有效地开发新药，并更准确地评估药物的功效。此外，由于遗传背景和环境因素的差异，药物可能对每个人产生不同的效果和副作用，使用来自患者自身的iPS细胞将有助找出适合患者状态的最佳药物。特别是对于患者人数较少的难治性疾病的治疗药物，其开发成本逐年大幅增加，利用iPS细胞从而大大降低成本。